Se você tem Doença de Gaucher ou cuida de alguém diagnosticado com essa condição rara, é muito comum se deparar com a angústia de não conseguir acesso aos medicamentos necessários. A boa notícia é que você tem direitos garantidos por lei, e é possível, sim, obter a cobertura desses medicamentos, mesmo quando não constam no rol da ANS. Este artigo foi preparado para te orientar passo a passo sobre como agir, o que exigir do plano de saúde e como um advogado especializado pode te ajudar.
O Que Você Vai Encontrar Neste Guia Completo:
Aqui você vai entender:
- Quais medicamentos para Doença de Gaucher
- O que diz a legislação e a ANS sobre a cobertura desses remédios
- Como agir em caso de negativa
- Quais documentos reunir
- Como ingressar com uma ação judicial
- Quais são os seus direitos
- E como um advogado especialista pode ser decisivo
Incluiremos ainda respostas para perguntas frequentes que chegam todos os dias nos escritórios de advocacia.
1. O Que É a Doença de Gaucher
A Doença de Gaucher é uma enfermidade genética rara, hereditária, causada pela deficiência de uma enzima chamada beta-glicosidase. Isso leva ao acúmulo de lipídeos (glicoesfingolipídeos) nas células, principalmente em órgãos como fígado, baço e ossos. Existem três tipos principais:
- Tipo 1: o mais comum, afeta órgãos viscerais e ossos, mas não causa danos neurológicos graves.
- Tipo 2: forma aguda e grave, com comprometimento neurológico severo, geralmente fatal na infância.
- Tipo 3: forma crônica com sintomas neurológicos moderados e progressivos.
Os sintomas variam amplamente, podendo incluir anemia, cansaço extremo, aumento do baço e fígado, dores ósseas, fraturas frequentes e, nos tipos mais graves, problemas neurológicos.
2. Quais São os Medicamentos De Alto Custo Para a Doença de Gaucher e O Que Diz o Rol da ANS
O tratamento da Doença de Gaucher exige medicamentos de altíssimo custo. Esses fármacos pertencem a duas categorias principais:
- Terapia de reposição enzimática (TRE)
- Terapia de redução de substrato (TRS)
A) Terapia de Reposição Enzimática (TRE)
São administradas por via intravenosa e atuam diretamente na reposição da enzima deficiente:
- Imiglucerase (Cerezyme®) – produzida por engenharia genética. É uma das drogas mais antigas e utilizadas.
- Velaglucerase alfa (VPRIV®) – também de administração intravenosa e usada como alternativa à imiglucerase.
Esses três medicamentos são indicados especialmente para pacientes com Gaucher tipo 1, com excelente resposta clínica, reduzindo baço, melhorando anemia e densidade óssea.
Nenhum desses medicamentos está incluído no Rol da ANS. Ou seja, mesmo os mais utilizados não são de cobertura obrigatória automática, e o acesso depende de ação judicial fundamentada.
B) Terapia de Redução de Substrato (TRS)
São medicamentos via oral, que agem diminuindo a produção dos lipídeos acumulados:
- Miglustate (Zavesca®) – menos potente, com mais efeitos adversos, geralmente usado como alternativa em casos onde a TRE não é possível.
Esse medicamento também não está no rol da ANS, apesar de ser registrado na Anvisa e amplamente prescrito por médicos especialistas em doenças lisossômicas.
C) Outras Possibilidades Terapêuticas e de Suporte
Além dos medicamentos principais, o tratamento da Doença de Gaucher pode envolver:
- Analgésicos e anti-inflamatórios para controle da dor óssea
- Suplementos de cálcio e vitamina D para saúde óssea
- Transfusões sanguíneas, quando há anemia grave
- Transplante de medula óssea, em casos raros e avançados
Estes tratamentos são complementares, e muitos deles também são de alto custo quando contínuos.
3. O Que Fazer Diante de Uma Negativa de Cobertura Pelo Plano de Saúde
Se o plano de saúde se recusar a fornecer qualquer um desses medicamentos, você deve:
- Solicitar a negativa por escrito, com justificativa
- Guardar todos os documentos médicos: exames, laudos, receituário
- Exigir do médico um relatório detalhado justificando o uso do medicamento
- Reunir provas de que não há alternativas terapêuticas disponíveis no rol
- Procurar imediatamente um advogado especializado em direito da saúde
4. Como Um Advogado Especializado Pode Ajudar Você
A assistência de um advogado especializado em direito da saúde é essencial para:
- Obter liminares em poucos dias com base em urgência médica
- Elaborar petições com base na ADI 7265/2025 do STF
- Evitar atrasos por falhas documentais
- Solicitar bloqueio judicial de verbas do plano de saúde se houver descumprimento
O advogado também pode solicitar parecer do NATJUS ou utilizar notas técnicas do Ministério da Saúde para reforçar a ação judicial.
5. Como Garantir a Cobertura do Medicamento: Checklist Passo a Passo
- Obtenha prescrição e laudo detalhado do médico
- Confirme se o medicamento tem registro na Anvisa
- Documente que não há substitutos terapêuticos disponíveis
- Solicite a cobertura formalmente ao plano
- Guarde a resposta da operadora (ou a ausência dela)
- Com ajuda de um advogado, reúna documentos para ação
- Entre com pedido de tutela de urgência na Justiça
Perguntas Frequentes-
1. O plano de saúde pode negar medicamentos fora do rol da ANS?
Não, se forem preenchidos os requisitos da ADI 7265/2025: prescrição fundamentada, registro na Anvisa, ausência de alternativa no rol e respaldo científico.
2. Medicamentos como Cerezyme® ou VPRIV® estão no rol da ANS?
Não. Apesar de serem os mais prescritos, esses medicamentos não constam no rol da ANS.
3. Preciso entrar na Justiça mesmo para os medicamentos mais conhecidos?
Sim. Como todos estão fora do rol, é essencial recorrer ao Judiciário com um pedido liminar bem fundamentado.
4. A Justiça demora a liberar o medicamento?
Na maioria dos casos, liminares são concedidas em 24 a 72 horas.
5. Tenho direito a Justiça gratuita?
Sim, desde que comprovada sua hipossuficiência financeira.
Conclusão
A Doença de Gaucher não pode esperar. O tratamento exige medicamentos de altíssimo custo, e os planos de saúde têm sido obrigados a custear mesmo os remédios fora do rol da ANS, desde que os critérios estejam preenchidos.
Se você ou alguém da sua família vive esse desafio, não aceite a negativa como definitiva. Com orientação jurídica adequada, você pode garantir acesso ao tratamento necessário e manter sua qualidade de vida.
Se você está enfrentando essa situação, fale com um advogado especialista em direito da saúde para garantir seus direitos e sua tranquilidade.
Gabriel Bergamo, advogado especialista em direito da saúde, SUS e Planos de Saúde.
