Direito da Saúde
Atrofia Muscular Espinhal (AME): Medicamentos pelo SUS
O SUS fornece o nusinersena (Spinraza) para atrofia muscular espinhal 5q dos tipos 1 e 2, pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, conforme o protocolo clínico do Ministério da Saúde. Para o tipo 3, o acesso ocorre por um programa de compartilhamento de risco, iniciado pela Ouvidoria do SUS (136). Outras terapias, como o risdiplam e a terapia gênica, têm critérios próprios.
A seguir, como funciona cada forma de acesso e o que fazer se o medicamento for negado.
O que é atrofia muscular espinhal?
Atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética que afeta os neurônios responsáveis pelos movimentos, causando fraqueza muscular progressiva. A forma mais comum, chamada AME 5q, decorre de alterações no gene SMN1.
| Tipo | Características gerais |
|---|---|
| Tipo 1 | Início nos primeiros meses de vida, forma mais grave |
| Tipo 2 | Início entre 6 e 18 meses; a criança senta, mas não anda sem apoio |
| Tipo 3 | Início após 18 meses; a pessoa chega a andar, com perda progressiva |
O SUS fornece medicamento para AME?
Sim. Segundo parecer técnico do NatJus Federal do TRF2 (janeiro de 2026), o nusinersena é fornecido pelo componente especializado, grupo 1A, para AME 5q tipos 1 e 2, com compra centralizada pelo Ministério da Saúde.
| Situação | Forma de acesso |
|---|---|
| AME 5q tipos 1 e 2 | Componente especializado, conforme o PCDT |
| AME 5q tipo 3 | Projeto de compartilhamento de risco do Ministério da Saúde |
| Outras terapias | Critérios próprios definidos pelo Ministério da Saúde |
PCDT (Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas) é o documento que define critérios de diagnóstico e tratamento no SUS. O funcionamento desses protocolos está em PCDT: protocolos clínicos do SUS.
Como funciona o acesso para AME tipo 3?
Para o tipo 3, o Ministério da Saúde mantém um projeto de compartilhamento de risco criado pela Portaria GM/MS nº 1.297/2019. O paciente ou responsável entra em contato com a Ouvidoria do SUS pelo 136, informando dados pessoais, cidade, laudo e prescrição.
Compartilhamento de risco é o modelo em que o pagamento ao fabricante depende de resultados clínicos. Segundo o parecer do TRF2, o acompanhamento dura três anos, e o Ministério indica o serviço de referência.
Quais documentos são necessários?
O pedido no componente especializado exige laudo e exames que comprovem o tipo da doença.
| Documento | Para que serve |
|---|---|
| Laudo para Solicitação de Medicamentos (LME) | Diagnóstico, tipo de AME e indicação |
| Teste genético | Comprovar a alteração no gene SMN1 |
| Avaliação motora | Registrar a função motora, usada no acompanhamento |
| Receita | Dose e esquema de aplicação |
| Documentos pessoais | RG ou certidão, CPF, cartão SUS e comprovante de residência |
O que fazer se o medicamento for negado?
O primeiro passo é pedir a justificativa por escrito e verificar se falta algum documento. Persistindo a recusa, é possível registrar reclamação na Ouvidoria do SUS (136).
Para medicamentos ou indicações fora do protocolo, a via judicial segue os requisitos dos Temas 6 e 1.234 do STF, explicados em medicamento pelo SUS na Justiça. Quem tem plano de saúde pode consultar Spinraza pelo plano de saúde e Zolgensma pelo plano.
A negativa ou a interrupção do tratamento pode ser analisada por um advogado especializado em Direito Médico e da Saúde, a partir do laudo, do teste genético e da resposta do SUS.
Na AME, o tipo da doença define a via de acesso ao nusinersena no SUS. O teste genético e o registro da função motora são os documentos que sustentam o pedido e o acompanhamento.
Gabriel Bergamo Advogado atuante em Direito Médico e da Saúde, pós-graduado na área. OAB/PR 122.307 · OAB/RJ 231.435 · OAB/SP 541.730.
Perguntas frequentes
O SUS fornece Spinraza?
Sim, para AME 5q tipos 1 e 2 pelo componente especializado. O tipo 3 tem acesso pelo projeto de compartilhamento de risco.
Como peço o Spinraza para AME tipo 3?
Pela Ouvidoria do SUS (136), informando dados pessoais, laudo e prescrição.
A AME é detectada no teste do pezinho?
A Lei nº 14.154/2021 incluiu a AME na ampliação do teste do pezinho, implantada em etapas pelo SUS.
Adultos com AME têm acesso ao medicamento?
O acesso depende do tipo da doença e dos critérios do protocolo, e não apenas da idade.
Referências
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